孙立委员：

您提出的《关于加强罕见病基本医疗保险药物政策执行力度的建议》（第12050372号），已交我们研究办理，现答复如下：

为贯彻落实党中央、国务院决策部署，保障国家谈判药品及时落地，更好地满足罕见病患者用药需求，不断提升参保群众的获得感、幸福感。云南省医疗保障局始终牢固树立以人民为中心思想，以问题为导向，紧盯参保患者“急难愁盼”问题，主动担当作为，积极发挥服务民生的职能作用，强力推动国家医保谈判药品落实落地见效，确保用药患者“买得到、可结算、能报销”，有效减轻罕见病患者经济负担，切实让参保患者享受医疗保障制度改革带来的红利。

一、2021年云南省国家医保谈判药品落地工作开展情况

为做好新版医保药品目录落地工作，结合新版医保药品目录调整情况，研究制定《落实2021年国家医保药品目录工作方案》（云医保办〔2021〕71号），全面梳理10项重点工作，制定工作方案，细化职责分工，创新工作方式，积极推动谈判药品落实落地见效，确保患者“买得到、可结算、能报销”。2021年1月至2022年3月，全省国家谈判药品医保报销381.42万人次，总费用28.92亿元，医保报销20.47亿元，平均报销比例70.8%。 

（一）建立门诊保障，确保精准到位。在门诊统筹、门诊慢性病和特殊病待遇保障基础上，联合省卫生健康委出台《关于完善协议期内国家医保谈判药品门诊待遇保障机制的通知》（云医保发〔2021〕36号），建立了谈判药品门诊保障机制，将符合门诊使用的协议期内国家医保谈判药品纳入医保支付范围，最高支付限额与统筹地区住院最高支付限额合并计算，着力解决参保患者门诊使用谈判药品医保报销问题。参保患者在门诊使用谈判药品时，扣除10%先行自付后，超过起付线部分，职工医保按住院标准兑现待遇，居民医保按70%比例报销，与住院报销比例基本相当，切实让群众开得起药。如原市场上价格为70万元一支的治疗脊髓性肌萎缩的诺西那生钠注射液纳入医保药品目录后谈判价格为3.318万元，参保患者使用医保至少还可以报销2.09万元，极大的减轻个人负担，2022年1月至3月，诺西那生钠注射液共计使用124人次，药品总费用411.43万元，医保报销320.45万元，平均报销费用2.58万元，平均报销比例为77.89%。

（二）落实直接挂网，确保及时采购。认真贯彻落实国家谈判药品直接挂网采购政策，建立动态直接挂网机制，对接省药品集中采购平台将国家谈判药品（仿制药）直接挂网。截至2021年12月底前，已将275个谈判药品中的274个在平台挂网（其中，谈判药品参龙宁心胶囊因企业不接受谈判价格，至今未按国家谈判价格申请挂网，我局已向国家医保局作了汇报）。

（三）夯实主体责任，确保合理配备使用。落实定点医疗机构合理用药主体责任，建立院内药品配备与医保药品目录调整联动机制，督促医疗机构及时召开药事会，并根据功能定位和临床需求及时配备、使用谈判药品，做到“应配尽配”。把因特殊情况暂时无法纳入医疗机构供应目录但临床有需求的国家医保谈判药品纳入临时采购范围，建立绿色通道，确保24小时临采到位。

（四）创新工作方式，确保渠道畅通。取消谈判药品药占比、费用总控、次均费用等考核指标，加强定点医疗机构服务协议管理，畅通谈判药品进院渠道。组织云南省第一人民医院、昆明医科大学第一附属医院等昆明地区14家定点医疗机构召开谈判药品配备座谈会，与医疗机构签订谈判药品配备承诺书，在省医疗保障局官网公布定点医疗机构谈判药品配备情况，切实提高患者购药的便利性。2021年新增67个谈判药品在云南省第一人民医院（常备64个、临采3个）、云南大学附属医院（常备63个、临采4个）、昆明医科大学第一附属医院（常备63个、临采4个）、昆明医科大学第二附属医院（常备60个、临采7个）、延安医院（常备62个、临采5个）全部可通过常规配备和临采机制供应保障。

（五）加强政策培训，确保按时享受待遇。落实医保利民惠民的重要举措，打通目录落地“最后一公里”，调整更新医保信息系统中8类12677条药品目录数据信息，并将新增医保药品数据同步纳入门诊慢性病、特殊病用药范围。对定点医药机构、医保行政部门开展政策解读和系统操作培训，指导定点医疗机构对接更新药品目录数据信息并合理配备、使用目录内药品，加快推进医疗机构在平台采购新增谈判药品，确保参保群众按新的标准享受待遇。

（六）建立专项机制，确保跟踪问效。依托国家医疗保障信息平台，建立国家谈判药品使用情况监测和信息报送机制，每月对国家谈判药品（仿制药）采购金额、医保报销金额、医保报销人次进行统计监测，统筹全省谈判药品执行情况。

二、关于罕见病诊疗协作网工作情况

（一）搭建罕见病诊疗网络。一是确定协作医院，提高发现能力。2018年12月，根据《国家卫生健康委医政医管局关于请推荐罕见病诊疗协作医院的函》（国卫医医疗便函〔2018〕459号）要求，结合我省地域分布、疾病发病等因素，遴选出昆明医科大学第一附属医院等10家罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的医院作为罕见病诊疗协作医院，提高对罕见病的筛查和诊疗能力。在2016—2018年手工填报期间，协作网医院确诊上报的罕见病病例数为13648例。2018年增加“罕见病诊疗服务系统”填报方式后，协作网医院报送我委的确诊罕见病病例数较上一统计周期同比增长了2.1倍，新增登记罕见病病种20个。二是关注重点病种，提高救治能力。比如：在罕见病病例中，省卫生健康委高度重视白血病的早诊早治，2018年指定了省内21家医疗机构为儿童白血病诊疗定点医院，确保各州市至少有1所医疗机构能够开展白血病的筛查和早诊早治，全面提高儿童白血病的救治能力。

（二）落实综合防治措施。一是提供全生命周期妇幼健康全程服务。我省通过整合国家免费孕前优生健康检查、婚前医学检查、地中海贫血筛查、新生儿疾病筛查等项目内容，初步建立涵盖婚前、孕前、孕产、产后、儿童全生命周期的“一条龙”妇幼健康全程服务链，进一步提升了我省出生缺陷综合防治水平，提高了全省出生人口素质。二是推动出生缺陷防控三级措施。结合我省实际，先后制定了《云南省出生缺陷综合防治实施方案》、《云南省出生缺陷（结构畸形）救助项目实施方案》、《云南省出生缺陷（遗传代谢病）救助项目实施方案》，对6大类72种结构畸形和48种遗传代谢病开展救助。2019年完成发放新生儿遗传病救助金13.9万元；完成发放先天性结构畸形救助金116.8万元。

（三）加强对罕见病的宣传教育。建立云南省罕见病救治登记管理工作群，在群内转发与罕见病相关的学术动态，科普知识和诊疗培训等，提高医务人员对罕见病的认识和诊疗能力，减少罕见病误诊率。

三、下步工作打算

（一）持续做好医保药品目录政策落实落地。我们将一如既往把保障人民健康放在首要位置，严格落实国家医保药品目录政策调整的有关要求，抓好2021年国家医保药品目录落地执行，认真开展药品目录政策落地督导，确保目录准确、及时落地。积极推进国家医保药品“双通道”保障机制落地工作，规范全省国家谈判药品“双通道”管理，进一步拓宽基本医疗保险药品保障渠道，提高参保患者用药可及性和便利性。

（二）进一步加强医院对罕见病病例诊疗和登记管理。2022年2月16日，省卫生健康委印发了《云南省卫生健康委办公室关于进一步加强罕见病管理工作的通知》，结合《中国罕见病诊疗服务信息系统工作管理方案》，积极鼓励非罕见病协作医院加入中国罕见病诊疗服务信息系统，开展确诊病患的登记工作，建立协作医院间的合作机制，探索罕见病分级诊疗协作体系，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，整合培训资源，保障同质诊疗。通过建立动态管理机制，根据罕见病诊疗协作网内协作医院的工作成绩，适当调整协作网医院。对工作成效突出的，予以表扬，总结推广经验做法；对工作不力的，限期整改直至退出协作网；同时，将根据工作成效，将表现突出的新加入的非协作网医院纳入下一批罕见病诊疗协作网医院名单。

（三）进一步加强协作网医院间的责任分工和协同作用。严格要求各协作网医院切实履行责任，牵头医院要牵头建立符合我省实际的协作网工作机制及管理制度，逐步建立双向转诊、专家巡诊、远程会诊等工作流程及管理制度；成员单位要按协同机制开展罕见病诊疗工作，做好双向转诊、专家巡诊、远程会诊等工作。同时，督促各州（市）卫生健康行政部门定期对辖区内医院罕见病病例信息登记工作进行督促和检查，及时掌握辖区内罕见病发病和管理、病例登记等情况，发现问题及时整改完善。进一步落实第三方评估机制，委托云南省医疗服务质量评估中心协助做好全省罕见病信息登记管理工作，定期审核医疗机构在信息系统内上传病例信息的动态和完整度，督促医疗机构及时完善病例信息，保证登记在册的罕见病病例信息完整、准确。

（四）进一步加强罕见病的登记管理培训和临床诊疗能力。省卫生健康委计划于今年6月以前，举办全省罕见病管理工作暨罕见病诊疗服务信息系统培训会，通过组织线下线上培训等方式，加强信息登记人员和管理人员的培训，严格标准，规范登记上报流程，提高对罕见病病例信息的审核能力，提升对病例信息登记的管理水平。另外，将适时建立省罕见病质控中心，依托质控中心进一步加强对临床医师培训，提高其准确识别、诊断和治疗罕见病的能力。

附件：政协提案办理情况征询意见表.docx

云南省医疗保障局

2022年5月24日

（联系人及电话：医药服务管理处李伯华，0871—63886039。）